Trabajos premiados en la séptima edición de los Premios de investigación Martín Villar


01.07.2014
Premio Basic Research
 
Otorgado a la publicación "Overcoming Preexisting Humoral Immunity to AAV Using Capsid Decoys" de Mingozzi F, Anguela XM, Pavani G, Chen Y, Davidson RJ, Hui DJ, Yazicioglu M, Elkouby L, Hinderer CJ, Faella A, Howard C, Tai A, Podsakoff GM, Zhou S, Basner-Tschakarjan E, Wright JF, High KA. (Department of Pediatrics and Center for Cellular and Molecular Therapeutics, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA)
 
Los autores describen un método novedoso y elegante para evitar el efecto inhibidor de los anticuerpos neutralizantes (NAb) que bloquean la transferencia de genes cuando se utilizan  virus adenoasociados (AAV) como vector en terapia génica. La prevalencia de los NAb contra AAV en humanos es del 30-60%, lo que constituye una complicación grave. En su estudio utilizando modelos animales, los autores demuestran que, introduciendo cápsides virales vacías a modo de señuelo para la unión de anticuerpos junto con el vector, los NAb contra AAV se absorben. Además, los autores han mejorado la seguridad de este procedimiento mediante la mutación de las cápsides vacías para prevenir su unión a las células diana. Este método podría permitir la aplicación exitosa de la terapia génica con este vector para tratar enfermedades hereditarias y metabólicas en seres humanos, incluso cuando haya presencia de NAb preexistentes. 
 
 
Premio Clinical Research
 
Otorgado a la publicación "Development of inhibitory antibodies to therapeutic factor VIII in severe hemophilia A is associated with microsatellite polymorphisms in the HMOX1 promoter" de Repesse Y, Peyron I, Dimitrov JD,  Dasgupta S, Farrokhi Moshai E, Costa C, Borel-Derlon A, Guillet B, D'Oiron R, Aouba A, Rothschild C, Oldenburg J, Pavlova A, Kaveri SV, Lacroix-Desmazes S en nombre de ABIRISK consortium. (INSERM, UMR S 872, Centre de Recherche des Cordeliers, Paris, France; Université Pierre et Marie Curie-Paris6, UMR S 872, Centre de Recherche des Cordeliers, Paris, France; Université Paris Descartes, UMR S 872, Centre de Recherche des Cordeliers, Paris, France)
 
Los autores han identificado por primera vez polimorfismos en el promotor HMOX1 asociados al desarrollo de anticuerpos contra el factor VIII (FVIII) –inhibidores– en pacientes con hemofilia A. El desarrollo de inhibidores anti-FVIII se da con una prevalencia del 30% y representa la mayor complicación de la enfermedad, ya que bloquean la actividad del FVIII haciendo que la terapia sustitutiva con concentrados de FVIII sea ineficaz. En su estudio, los autores identifican seis repeticiones de genotipo, de las cuales el grupo de genotipo que incluye alelos L es más frecuente entre los pacientes con inhibidores que entre los pacientes sin inhibidores. Este hallazgo representa un avance importante en la consecución de métodos para reducir el riesgo de desarrollo de inhibidores en los pacientes con hemofilia. 
 
 
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