La FDA aprueba Prolastin®-C Liquid (alfa-1 antitripsina en formulación líquida) de Grifols para el tratamiento del déficit de alfa-1 antitripsina


22.09.2017

  • Prolastin®-C Liquid es la primera formulación líquida de una terapia de reemplazo para el tratamiento del déficit de alfa-1 antitripsina fabricada en Estados Unidos y supone la culminación de un importante proyecto de I+D de Grifols
  • El déficit de alfa-1 antitripsina es una enfermedad genética minoritaria con una sintomatología común a otras patologías respiratorias
  • El déficit de alfa-1 antitripsina puede derivar en un enfisema pulmonar sin un tratamiento adecuado y en niños es la causa más común de enfermedad hepática. Su prevalencia1 estimada es de 25 casos cada 100.000 habitantes
  • Prolastin®-C Liquid es una formulación líquida lista para infundir que requiere menos tiempo de preparación que el producto liofilizado y menos volumen para infusión que el alpha-1 líquido de otro competidor, lo que aporta importantes ventajas a los pacientes y profesionales de la salud
  • Además, el Comité de Productos Medicinales Para Uso Humano, "Committee for Medicinal Products for Human Use" de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado la aprobación del nuevo producto de Grifols, VeraSeal® (fibrinógeno/trombina humana), para su uso quirúrgico en pacientes adultos


Barcelona, 22 de septiembre de 2017.- Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P y NASDAQ:GRFS) ha recibido la aprobación de la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para la formulación líquida de su alfa-1 antitripsina (Prolastin®-C Liquid) como terapia de reemplazo para el tratamiento del déficit de alfa-1 antitripsina (DAAT, por sus siglas en inglés), una enfermedad genética minoritaria cuya prevalencia estimada es de 25 casos cada 100.000 habitantes . Si los pacientes no reciben el tratamiento adecuado, puede derivar en un enfisema pulmonar y en niños es la causa más común de enfermedad hepática.

La aprobación por parte de las autoridades sanitarias de Estados Unidos supone la culminación de un importante proyecto de I+D para Grifols. El proceso de aprobación se ha iniciado también en Europa.

Además, Prolastin®-C Liquid es la primera formulación líquida de una terapia de reemplazo para el tratamiento del déficit de alfa-1 antitripsina fabricada en Estados Unidos. Este producto plasmático también se fabricará en el complejo industrial de Parets del Vallès (Barcelona, España) siguiendo el mismo procedimiento, una vez entre en funcionamiento la nueva planta de purificación y llenado de alfa-1, a la que Grifols ha destinado una inversión de 45,4 millones de euros. La nueva planta contará con capacidad para producir 4,3 millones de litros equivalentes en dos presentaciones: líquida y liofilizada.

Prolastin®-C Liquid es una formulación líquida lista para infundir que requiere menos tiempo de preparación y menos volumen para infusión (1 g en 20 mL) que el Alpha-1 líquido de otro competidor, lo que aporta importantes ventajas a los pacientes y profesionales de la salud. Hasta ahora el producto era ofrecido en su versión liofilizada. Para más información sobre Prolastin®-C incluyendo información de prescripción, ver  https://www.prolastin.com

El lanzamiento comercial de Prolastin®-C Liquid está previsto para principios de 2018.

El déficit de alfa-1 antitripsina, una enfermedad genética infradiagnosticada

El déficit de alfa-1 es una enfermedad genética definida por la deficiencia o ausencia del nivel de esta proteína en el plasma. Tiene una prevalencia mayor que otras enfermedades minoritarias de pulmón como son la fibrosis quística o la hipertensión arterial pulmonar y su sintomatología difiere dependiendo del grado de severidad y tipo de mutación genética. Un adulto con déficit de alfa-1 suele presentar una pérdida progresiva de función pulmonar.

Su prevalencia estimada es de 25 casos cada 100.000 habitantes1, si bien en torno al 90% de los sujetos afectos no está diagnosticado. En Estados Unidos el número estimado de pacientes afectados por el déficit de alfa-1 ascendería a unas 100.000 personas, similar al número de afectados en Europa. En España se estima que entre 10.000 personas y 12.000 personas padecen un déficit de alfa-1.

Entre la sintomatología respiratoria característica de un déficit de alfa-1 destaca: la disnea, o dificultad respiratoria por falta de aire, inducida por el ejercicio físico; la tos crónica; una producción excesiva de mucosidad; y ruidos agudos al inspirar y espirar (sibilancias) con o sin infecciones respiratorias. Estos síntomas suelen coincidir con los de una enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) convencional, con los del asma o con los de otras enfermedades respiratorias, por lo que muchas personas con déficit de alfa-1 desconocen que padecen esta enfermedad al no haber sido diagnosticadas.

El diagnóstico temprano es crucial. Si los pacientes no reciben el tratamiento adecuado, puede derivar en un enfisema pulmonar que, finalmente, podría traducirse en un fallecimiento prematuro si no se realiza un trasplante del órgano. En niños, el déficit de alfa-1 es la causa más común de enfermedad hepática.


1Fuente: Orphanet Report Series, Rare Diseases collection, May 2014.

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